Cada cop es parla més de les increïbles possibilitats de la teràpia gènica. Aquesta tècnica relativament jove va ser utilitzada pels metges parisencs en un nen amb anèmia falciforme congènita. La revista «New England Journal of Medicine» va informar sobre l'èxit dels especialistes.
El procediment es va realitzar fa 15 mesos en un nen de 13 anys amb anèmia falciforme. A causa de la malaltia, se li va extirpar la melsa i es van substituir les dues articulacions del maluc per unes artificials. Havia de fer-se transfusions de sang cada mes.
L'anèmia falciforme és una malaltia genètica. El gen defectuós canvia la forma dels glòbuls vermells (glòbuls vermells) de rodona a falç, cosa que fa que s'enganxin i circulin per la sang, causant danys als òrgans i teixits interns i fent que s'oxigenin. Això provoca dolor i mort prematura, i també són necessàries transfusions de sang freqüents per salvar vides.
L'Hôpital Necker Enfants Malades de París va eliminar el defecte genètic del nen, primer destruint completament la seva medul·la òssia, on es produeixen. Després el van recrear a partir de les cèl·lules mare del nen, però prèviament les van modificar genèticament al laboratori. Aquest procediment consistia a introduir-hi el gen correcte amb l'ajuda d'un virus. La medul·la òssia s'ha regenerat per produir glòbuls vermells normals.
El responsable de la recerca, prof. Philippe Leboulch va dir a BBC News que el nen, que ara té gairebé 15 anys, està bé i no mostra símptomes d'anèmia falciforme. No sent cap símptoma i no requereix hospitalització. Però encara no es tracta d'una recuperació total. L'eficàcia de la teràpia es confirmarà amb més investigacions i proves amb altres pacients.
La doctora Deborah Gill de la Universitat d'Oxford està convençuda que el procediment realitzat per especialistes francesos és un gran èxit i una oportunitat per al tractament eficaç de l'anèmia falciforme.